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遺伝子治療で「視力」を100倍改善させることに成功 - ナゾロジー
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遺伝子疾患も治る時代になってきました。 アメリカのペンシルベニア大学(Penn)で行われた研究によって、遺伝子治療によって遺伝性の網膜疾患を治療し、視力を100倍改善させることに成功しました。 対象となるレーベル先天性黒内障は幼児期に失明を引き起こす先天性の疾患であり、見た目には眼球に異常がないのに、目が見えなくなってしまう病気として知られています。 遺伝子疾患ということでこれまで決定的な治療法がありませんでしたが、新たな研究では患者の網膜の遺伝子を書き換えることで、視力の大幅な改善に成功しており、薬の最大量を投与したケースでは1万倍の視力回復も確認できました。 研究者たちは細胞核の内部に収…
9h ago